CTTI發布建議和工具,以最大限度地提高研究讚助商和患者群體之間的參與

2015年10月7日

由詹姆斯E.情人節* -

近年來,對患者的參與度過了越來越多的焦點,以FDA納入其監管決策的新機會,以納入患者的觀點。這些討論導致國會和FDA建立了新政策和計劃(見上一篇關於這些努力的帖子這裏這裏這裏這裏, 和這裏)。但是,公眾對話在很大程度上遺漏了患者與研究讚助商(學術界和醫療產品開發商)之間有意義的參與的機會。在2014年發生變化,當臨床試驗轉化倡議(CTTI)開始患者群體和臨床試驗(PGCT)項目。

CTTI是一項設立的公私夥伴關係,以確定和促進將提高臨床試驗質量和效率的實踐。政府合作夥伴包括FDA,NIH,CMS,OHRP,AHRQ,CDC和退伍軍人事務部。對於您可能不熟悉CTTI或其工作的人,可以找到有關其成員資格,項目方法,項目和已發布資源的信息這裏

PGCT項目成立是為了找到一些問題的證據驅動,可行的解決方案:如何以及何時以及何時應該從事該研究和開發的連續統一體?患者群體和研究的讚助商如何最好地評估彼此的利益,專業知識和資產,以增加成功的臨床試驗和治療發展的機會?

今天,CTTI正在釋放在生物患者和健康倡導首腦會議上的這種努力的高潮(查看本屆會議上提出的幻燈片這裏)。CTTI的PGCT項目官方建議確定與患者組接觸的最佳實踐,以及提供案例示例和工具。

PGCT項目

研究界的主要部門已經確定了知識和識別如何以及何時與患者群體和臨床試驗互動的知識和理解。有一種經驗證據,沒有準則或最佳做法。因此,CTTI確定了可操作的建議和指標,這是建立PGCT項目的基礎。

為了建立指導方針和最佳實踐的目標,PGCT項目首先試圖確定患者團體和研究讚助商之間有效參與的差距和障礙。然後,該項目采取了該專家來分析和解釋的信息,並隨後為發展建議提供信息。PGCT項目由一係列活動組成:

  • 文獻綜述和調查 - 聯合CTTI /藥物信息協會(DIA)調查從244名受訪者中引出了反饋,並審查了不同利益攸關方的當前做法和看法,了解臨床試驗中的成功患者小組參與的價值和障礙;
  • 半結構化訪談 - 一個定性科學家進行了32名半結構化訪談,患者團體的10個領導人,12個行業讚助商和10名學術調查人員進行了調查的調查結果;和
  • 專家會議 - 各種利益攸關方的演示和討論2015年1月專家會議審查了調查和半結構性訪談的調查結果。會議參與者還探討了許多患者團體正在組裝的多樣化能力和資產,以及研究讚助商和患者團體如何以及何時參與構建有效夥伴關係的例子。根據這些經驗,參與者被問及有關克服障礙和開發最佳實踐的具有挑戰性的問題。FDA was well represented at the meeting, with presentations and/or participation by Janet Woodcock and Theresa Mullin from CDER, Richard Klein and Steve Morin from the Office of Health and Constituent Affairs, and Kathryn O’Callaghan and Annie Saha from CDRH, among others.

通過這一過程,CTTI能夠表征所報告的受訪者產生積極結果的“最佳實踐”的範圍,旨在作為患者群體和研究讚助商的導欄。

PGCT建議書

PGCT建議書將其最佳實踐組織分為三類:(1)所有利益攸關方的建議,(2)研究讚助商 - 工業和學術界的建議,以及(3)患者群體的建議。

有幾個建議強調早期和經常引起吸引力的重要性。CTTI開發了一種信息圖表(見下文),為患者團體在臨床試驗期間接觸的相當綜合的機會列表。

pgungagement.

在任何點參與開始時,從開始開始,建議研究讚助商和患者集團澄清合作夥伴關係的角色並設定期望。例如,該文件強調了患者團體的重要性,以了解:

[w]在確定臨床計劃或議定書的發展的目標時,可以考慮到申請的申請,研究讚助商必須與科學了解以及商業和監管需求進行平衡。這些多種影響反映了將該計劃推動該計劃的環境的現實,並且PGS應該理解,研究讚助商保留對研究設計進行最終決定的權利。

除了建立角色和責任之外,建議呼籲所有利益攸關方進行開放,透明,履行他們已商定的承諾(包括保密協議)。CTTI建議記錄協議,此類文件可以定製以滿足每個夥伴關係的需求(例如,可能包括理解或更正式合同的備忘錄)。

對於誰參與其中,CTTI建議患者群體應參與多個研究讚助商,以最大限度地提高開發療法的潛在管道。同樣,建議讚助商應在特定疾病區域中與多於一個患者組接合,以確保在所獲得的輸入中反映代表性患者的透視。

最後,建議請注意,雖然有許多與患者群體的讚助商婚姻的FDA相關和其他法律和監管問題,但沒有明確禁止與患者群體的早期參與。CTTI建議研究讚助商澄清允許哪種互動,其中可能違反FDA規定或欺詐,虐待和其他法規。這包括患者組理解這些規則並采取適當的步驟。For example, if establishing a partnership with a sponsor with trial recruitment (e.g., raising awareness, assisting with screening), patient groups should clearly characterize clinical studies as research, not misrepresent the investigational nature of the trial, and convey information about a trial as approved by the Institutional Review Board (IRB).

以上討論的這些建議涵蓋了那些適用於研究讚助商和患者團體的建議,但CTTI的文件為兩組利益相關者提供了許多更詳細的最佳實踐。

工具

除了嵌入文件中的建議外,CTTI還提供了一係列工具,以協助研究讚助者與患者群體接觸。

  • “患者集團組織專業知識和資產評估工具”可以通過研究讚助商使用,以分析患者團體技能和優勢以及患者團體,以幫助定義其價值觀並記錄其資產。
  • “患者組內部方麵的評估:重點”和“患者組外部關係的評估:其他患者群體”工具提供了評估患者集團專業知識,利益,組織能力和關係的方法的研究保薦人。使用這些將引導讚助商學習患者集團的優先事項,過去和目前的計劃,以及政策,金融和研究中的優勢。希望如此,這些工具將使讚助商更容易識別其優勢符合其需求的患者組。

未來發展

雖然PGCT項目有助於揭示對研究讚助商和患者群體之間的成功關係的幾個可修改的障礙,但它還確定需要在指標和模型上進行進一步的工作,以評估此類參與的價值和影響。PGCT項目建立了一個值得工作流,目前正在開發新的概念模型和方法,以衡量CTTI建議所捕獲的夥伴關係的好處。

* James Valentine作為CTTI的患者團體和臨床試驗項目團隊的成員。他隻在馬裏蘭州錄取,他的工作由公司監督,而D.C.申請待定。