作為PDUFA V下以患者為中心的藥物開發“試點”的結論,FDA正在把接力棒傳遞給患者組織嗎?

2016年10月18日

通過James e .情人節- - - - - -

FDA的“以患者為中心的藥物開發”(PFDD)計劃是一個成功的案例,它為數百名患者、護理人員和其他患者代表打開了大門,讓他們與FDA分享自己的疾病和病情經驗。這一係列針對疾病的會議幫助FDA為其藥品和生物製劑的監管決策製定了所謂的“治療背景”。PFDD為患者提供了一個機會,幫助CDER和CBER的評審人員更好地了解其病情的負擔和影響,以及他們對治療方案的經驗。這種對病人視角的放大使得評估和納入閱讀醫學文獻和教科書無法傳達的信息成為可能。這些信息並不局限於會議當天,而是記錄在“病人的聲音”報告中,進而提供給FDA評審人員。該報告重要的是包含了一份益處-風險評估框架草案,該框架以一種可在藥物批準決策期間使用的格式提供了患者的意見。

在FDA稱之為“試點”的四年裏,該機構宣布該計劃的一個裏程碑:它舉行了第20次PFDD會議——FDA根據《處方藥用戶收費法案》(PDUFA V)第五次授權承諾主辦的會議數量。雖然這是最低要求的數量,但FDA將在2017財年結束前再舉行4次PFDD會議,也就是PDUFA V到期的時候。

在PFDD會議進行期間,FDA進行了談判PDUFA VI承擔書草案.按照提議,FDA將不會承諾主辦任何額外的PFDD會議。這就引出了一個問題:PFDD的未來是什麼?

(這不是一個新問題;請參閱我們以前的討論在這裏.)

未來:由外部領導的PFDD會議?

最明顯的答案是,PFDD會議不會停止,而是由患者組織進行。因為2015年12月PDUFA V下20多個FDA會議所能涵蓋的疾病領域要多得多食品及藥物管理局邀請患者組織主辦他們自己的PFDD會議。這種並行的努力涉及病人組織向FDA提交意向書(“LOI”)之後,他們可以繼續計劃和主持一個由外部領導的PFDD會議。

雖然該項目仍處於起步階段,但早期的例子表明,精心策劃和執行的外部主持會議可以成功替代fda主持的會議:

  • 2015年11月16日,澱粉樣變性研究聯盟(ARC)與澱粉樣變性基金會和澱粉樣變性支持小組合作舉辦了一場“澱粉樣變性患者論壇與FDA“盡管這次會議發生在FDA正式宣布主持外部領導的PFDD會議的流程之前,但議程反映了FDA的PFDD會議。會議的結果是,2016年6月7日,ARC向FDA提交了一份“患者的聲音”報告,該報告遵循與FDA報告相同的格式(該報告可在此找到在這裏).
  • 2016年9月15日,肌強直性營養不良基金會(MDF)主辦首次由外部領導的PFDD正式會議會議的議程也遵循了FDA PFDD會議的形式。MDF已承諾開發一份“患者的聲音”報告提交給FDA。

澱粉樣變性和肌強直性營養不良的會議都有使FDA會議如此成功的關鍵因素:患者社區的大量出席;一個精心安排的議程,包括病人小組討論、投票問題和有節製的觀眾討論;網絡直播/現場參與交流;以及FDA主要官員的出席,包括一些官員的發言。此外,外部起草的“患者的聲音”報告將成為FDA評審人員的重要資源。

那麼,外部主導的PFDD會議是否符合PDUFA VI?

雖然PDUFA VI沒有明確說明FDA是否將繼續接受外部領導的PFDD會議的LOIs,但在“增強藥物開發和決策中患者的聲音的整合”承諾下,有一些活動可以適應該項目。或者,承諾書草案表明FDA可能會遠離PFDD會議模式:

FDA將製定一係列指導文件,重點關注從最初以患者為中心的藥物開發會議(如PDUFA V下的那些試驗)到適合用途的工具之間的橋梁,以收集有意義的患者和護理人員的輸入,最終用於監管決策。

這可能包括更多定性的方法方法,如對患者社區的調查和其他技術來獲取患者經驗(例如,患者報告的結果測量)。

PFDD會議會在FDASIA第1137條下重新出現嗎?

2016年2月19日,FDA發表了一份報告公開提交的利益相關方對潛在的“在醫療產品開發過程中征求患者意見並在監管討論中考慮患者觀點的策略”的意見,fda被要求根據食品和藥物管理局安全和創新法案(“FDASIA”)第1137條,“患者參與醫療產品討論”。該報告指出,一些意見建議由負責人體醫療產品監管的FDA各中心的專員辦公室促進更係統的患者參與。如果患者利益相關者要求該倡議繼續下去,一個合理的可能性是將PFDD過渡到專員辦公室,在那裏患者可以與CDER、CBER和CDRH分享他們的經驗。

如果這真的發生了,我想這個項目將不得不改名為以患者為中心的醫療產品開發(PFMPD)。或者就叫PFDD吧…