FDA專員Gottlieb在2018年擔任患者參與的擁護者;以患者為中心的指導發展,罕見疾病聽力和福利風險框架

2018年4月11日 經過詹姆斯·E·瓦倫丁-

盡管FDA的醫療產品中心一直在推進計劃和政策,這些計劃和政策支持將患者的聲音納入其監管決策已有幾年(請參閱CDRH的先前報道這裏和CDER/CBER這裏),在2018年第一季度,這項工作被提升為專員斯科特·戈特利布(Scott Gottlieb)的公開聲明中的中心主題 - 似乎食品和毒品專員使成為新年的決議,成為患者參與的冠軍​​。

據說這有點嘲諷,因為這些不是戈特利布博士的第一個倡導者以患者為中心的信號。他的政府以前建立了FDA範圍的病人事務人員促進有關患者參與問題的機構間和機構內合作,以及患者參與合作,一個病人倡導組織的論壇,討論FDA的患者參與。However, as someone that has spent nearly a decade developing patient engagement policies and aiding patient communities engaging in medical product development and regulatory decision-making, it is refreshing to see the Nation’s top drug official further elevate progress in this area, as evidenced by his recent public statements. (See our new “患者倡導組織”我們公司網站上的行業頁麵。)

推進以患者為中心的藥物開發指導的發展

2月15日,戈特利布專員宣布開發有關複雜,嚴重神經係統條件的五個指導文件- 他承認FDA必須“變得更加敏捷,協作和以患者為中心”的領域,以滿足這些緊迫的未滿足需求。這些針對這些疾病的藥物開發指南的新穎是,其中三個是與各自的患者社區協商的。實際上,FDA的兩份指導文件最初是由患者倡導組織製定和提出的,作為指導草案(ALS協會的家長項目肌肉營養不良),提供有關幫助FDA推進自己草案指導的疾病的見解。然後,根據Gottlieb專員的說法,關於早期阿爾茨海默氏病藥物開發的指南草案是“與患者緊密合作”的結果,該導致在癡呆症發作之前就非常早期的疾病進行了創新方法。

以患者為中心的指導開發使患者的聲音更為核心,以告知FDA當前關於臨床試驗設計和確定臨床意義的思想。這種類型的活動是在3月19日公共研討會根據《 21世紀治療法》的要求,旨在為患者倡導組織開發和提交擬議的指導草案的考慮,以告知指導的開發,就像為ALS和Duchenne做的那樣。

擁抱患者在治療罕見疾病中的作用

2月26日,在觀察罕見疾病日,專員Gottlieb宣布FDA正在與國家稀有疾病組織建立諒解備忘錄“與新的患者事務人員進行宣傳,以提高將患者經驗納入監管討論的方法。”諒解備忘錄將部分通過與罕見疾病患者社區的一係列聆聽課程進行計劃,以促進“早期和迭代互動”,以建立對某些罕見疾病的理解及其對醫療產品開發計劃的未滿足需求。戈特利布(Gottlieb)的患者事務人員Andrea Furia-Helms重申了這一點,她以前領導了FDA的患者代表計劃10年(她的聲明可用這裏)。

與患者合作,將他們的經驗納入FDA的福利風險決定中

根據PDUFA V,FDA在以患者為中心的藥物開發(PFDD)倡議下舉行了20多次疾病特異性會議,該倡議直接從與之生活的患者的經驗和觀點直接為這些疾病產生了治療性或臨床背景。該投入旨在為FDA對旨在治療這些疾病的調查產品的利益風險決定提供依據,並應在“利益風險評估框架”中由代理商審查人員闡明。3月30日,戈特利布專員宣布了“藥物監管決策中的利益風險評估”的最新實施計劃。該計劃2018 - 2022財年計劃的主要租戶是繼續將患者的聲音納入PDUFA VI和21世紀治療方法下的利益風險評估中。該計劃強調了許多努力,以使更多係統地收集並納入患者體驗數據,例如在PFDD會議期間收集的數據:

  • 製定PFDD關於該機構收集,提交和使用“患者體驗數據”的指南(請參閱我們公司的評論,並提出有關該主題的第一個PFDD指南的建議這裏);
  • 繼續舉辦PFDD會議;
  • 鼓勵患者利益相關者舉辦自己的外部主導的PFDD會議(這已成為專利參與的非常富有成效的場所;根據我們的計數,第12和13屆此類會議於4月6日共同舉行了兩種罕見,嚴重的皮膚病條件);
  • 為患者利益相關者提供更多提供意見的渠道,例如通過舉辦患者參與谘詢委員會會議;和
  • 促進訪問患者體驗數據的外部提交的報告,例如外部主導的PFDD會議的患者報告的聲音。

該計劃以及戈特利布專員在今年早些時候的先前陳述中討論的活動將繼續轉移到以患者為中心和患者參與的監管框架。用專員Gottlieb的話說:

捕獲患者體驗的工具……正在改變醫療產品開發的幾乎各個方麵。患者正在向我們傳授有關他們最重要的好處以及他們最關心的風險。正確的是,患者成為醫學研究企業的驅動力。