患者最清楚:FDA發布了關於患者參與醫療器械臨床研究設計和實施的指導草案

2019年9月27日 通過Véronique李,資深醫療器械監管專家Larry J. Bauer,高級藥物監管專家莎拉·威克斯*- - - - - -

病人是他們自己疾病的專家,這一點幾乎沒有爭議。FDA多年來一直在推廣這一概念,2019年9月24日,器械和放射衛生中心(CDRH)和生物製劑評估與研究中心(CBER)發布了一份指導文件草案患者參與醫療器械臨床研究的設計和實施(“指導”)。在製定該指南草案時,FDA考慮了2017年10月11日至12日的討論病人參與諮詢委員會會議及相應的公開摘要。本次會議就患者參與及其對醫療器械臨床研究的潛在影響的針對性問題尋求反饋。這些問題包括:

  • 當試圖與產業界合作設計臨床試驗時,患者和患者群體可能會遇到哪些機會和障礙(感知的或真實的)?
  • 一般來說,試驗設計的哪些方麵有助於登記和參與者保留的挑戰?

會議總結指出:“研究表明,患者在設計階段的參與導致了研究入學率的提高,保留率的提高,以及相關患者結果的增加。”

該指南草案將“患者參與”定義為與患者進行有意的、有意義的互動,以提供相互學習和有效合作。在製定本指南草案時,FDA打算:

  1. 幫助主辦方了解如何利用患者參與來從患者顧問那裏收集觀點、經驗和其他相關信息,以改進醫療器械臨床研究的設計和實施;
  2. 強調與患者顧問早期接觸的好處;
  3. 澄清哪些患者參與活動屬於或不屬於FDA權限;而且
  4. 解決關於收集和向FDA提交患者參與信息的問題和誤解。

FDA仔細地描述了它所認為的患者、研究/研究參與者和患者顧問:

  • 患者——患有或有可能患有某種疾病或健康狀況的個人,無論他們目前是否接受預防或治療這種疾病/狀況的治療;
  • 研究/研究參與者——正在或即將成為研究參與者的個人;而且
  • 患者顧問-有與疾病或狀況生活的經驗的個人,可以以谘詢或谘詢的能力來改善臨床調查的設計和實施,但他們是學習/研究參與者。

FDA認為,根據患者顧問的早期輸入設計的醫療設備臨床調查(包括那些可能參與過相同疾病/條件或類似設備類型的以前臨床調查的人,或那些經過篩選但最終沒有滿足或選擇參加臨床研究的人,可能是潛在非治療性設備用戶的健康個人,或患者的護理人員)可以導致更快的研究/研究參與者招募。登記和研究完成,提高研究/研究參與者的承諾和依從性,減少協議修訂,簡化數據收集,更多對患者重要的結果相關數據。精通臨床調查、管理主題疾病/狀況的各種方法以及設備如何工作的患者顧問可能更有權力在參與活動中表達自己的觀點。他們可以就如何設計和實施研究提供建議,並在調查期間改善患者體驗,提高患者結果的相關性、質量和影響。

一些可能導致臨床調查設計和實施改進的患者參與活動包括:對如何改善知情同意以提高患者對信息的理解的投入,隨訪和數據收集技術的靈活選擇,與患者顧問討論哪些潛在終點具有臨床意義,並與患者顧問合作了解他們對利益-風險權衡的看法。

有效的患者參與可以緩解臨床調查過程中的常見挑戰,如研究/研究參與者的登記和保留(包括長時間的隨訪和頻繁的訪問),以及如何擴大疾病/條件患者參與臨床調查的範圍。如果不加以解決,這些挑戰會增加讚助商的時間和成本,增加參與者的風險,並延誤獲得醫療設備。因此,在臨床研究的早期階段,如在製定臨床方案和知情同意期間,應聘請患者顧問。對於有興趣獲得FDA對患者參與策略和計劃的反饋的讚助商,FDA鼓勵提交信息會議請求。

需要注意的是,由於患者顧問往往以谘詢或谘詢的身份開展工作,FDA通常不認為患者與患者顧問的接觸活動構成FDA法規規定的研究或活動。另一方麵,研究/研究參與者和研究人員之間的互動通常是在FDA規定的臨床研究背景下進行的。

該指導方針繼續建立在該機構與患者接觸的其他努力的基礎上。CDRH推出病人偏好倡議評估患者對特定設備的益處和風險的評估,以幫助為產品評審提供信息。2012年,作為PDUFA V的一部分,藥物評價和研究中心(CDER)建立了它的以患者為中心的藥物開發會議計劃,與不同疾病的患者群體舉行了26次會議,直接聽取患者的意見。目前,FDA支持由患者倡導組織發起的外部主導的以患者為中心的藥物開發會議。

作為CDRH鼓勵患者參與臨床研究的持續努力的一部分,CDRH製定了患者報告結果(PRO)綱目,作為其2016-2017年戰略重點的一部分,並最終發布了一份關於PRO在評估醫療器械效果中的價值和使用的報告(鏈接).PRO綱目列出了一些可用於提交給CDRH的醫療器械上市前臨床研究(鏈接).PRO綱目的目的是為PRO上特定疾病領域的讚助者提供案例示例,這些讚助者已成功地用於批準或批準的設備提交。CDRH繼續鼓勵有興趣在臨床研究中使用專業人員的讚助商通過提交前會議與他們盡早接觸。

我們希望本指南草案將繼續鼓勵患者參與設備開發的每一個階段,並提高臨床研究設計和實施的效率和質量,從而使患者更早地獲得醫療設備。

*不獲律師資格。在獲得律師資格之前,由事務所監督的工作。

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