簡單如ABC, XYZ - OTC專題會議指導與現有的PDUFA指導沒有太大區別,但有一些變化

2022年2月16日 通過黛博拉·l·Livornese- - - - - -

自2020年3月《冠狀病毒援助、救濟和經濟安全法》(《關愛法案》)簽署成為法律,確立了《食品、藥品和化妝品法案》(FD&C法案)第505G條以來(見我們的博客文章)在這裏),受監管團體一直渴望與FDA接觸,以了解提交OTC專論訂單請求(OMOR)和OMOR會議請求的程序和實質性要求。自專著改革成為法律以來的近兩年時間裏,FDA沒有批準討論OMORs的會議請求,但接受了會議請求,並將其放入隊列,以便在相關性能目標適用時進行考慮。FDA現在發布了人們期待已久的關於該過程的指導意見。我們應該注意到,盡管人們期待已久,FDA還是在OMUFA績效目標信(目標信)。

行業指導意見草案,FDA與非處方專論藥物的讚助商或請求者之間的正式會議(專題會議指南)將指南描述為滿足《關愛法案》對FDA的三項要求:

  • 建立會議請求者的程序[1]可以與適當的FDA官員會麵,以獲取支持根據FD&C法案第505G條提交所需的研究和其他信息的建議(例如,OTC專論訂單請求或OMORs),與非處方藥監管相關的其他事項,以及根據第505G條開發新的非處方藥。
  • 製定程序,方便多個會議請求者和/或由他們提名代表其利益的組織有效地參加聯席會議。
  • 製定FDA與OTC專論藥物會議請求者之間正式會議的程序和原則的指南。

專題會議指南對X、Y和Z類型會議的描述基本上與目標信中規定的一致。FDA采用了分級會議框架,與根據《食品藥品監督管理局條例》建立的a、B和C類會議類別相似指導草案與PDUFA產品的讚助商會麵(PDUFA指南)。具體地說,

  • X類會議隻限於:
    • OTC單品訂單開發計劃繼續進行所必需的會議。例如,在FDA對會議請求者提交的OMOR發出拒絕備案信後的3個月內,會議請求者要求召開會議。
    • 當會議請求人得知與已上市或正在開發的OTC單品藥物相關的安全問題時,為解決需要立即采取行動的重要安全問題而召開的必要會議。

與PDUFA指導下的A類會議一樣,FDA指導會議請求者與FDA聯係,討論請求的適當性。

  • Y型會議用於專題訂單開發計劃期間的裏程碑式討論,具體如下:
    • 總體數據建議會議,討論建議支持的總體數據:
      • 在FDA聲明其最終GRASE確定意圖後,對含有特定活性成分或受某些其他使用條件約束的OTC單品藥物的安全性和有效性(GRASE)確定的積極普遍認可(GRASE)
      • 當會議請求方有興趣發起OMOR時(即,會議請求方尚未開始OTC專論訂單開發計劃)提交OMOR。這似乎與PDUFA計劃下的preIND會議請求類似。
    • OMOR前提交會議(看起來類似於preNDA或preBLA會議)在OMOR開發計劃接近完成時召開,要求人提交一份支持OMOR的數據摘要,以:
      • 討論OMOR的提議格式
      • 獲取FDA關於OMOR提交提案的充分性的反饋,例如預期OMOR的格式和內容,包括數據的表示、數據集的結構、提交數據的可接受性以及OMOR的預計提交日期
      • 討論OMOR的適當分類(例如,第一級或第一級)

重要的是,專題會議指南指出,FDA不會批準超過一次的Y型會議來討論特定OTC專論的訂單開發計劃或特定OTC專論的條件或用途。雖然指南在這一點上沒有明確規定,但這大概意味著每個讚助商或團體有一次會議(如下文所述)。

  • Z型會議是指任何不是X型或Y型會議的會議。

會議格式(麵對麵、電話會議/視頻會議、僅書麵答複)和建議納入會議請求的信息也非常類似於PDUFA指南中建議的會議,但有一個顯著的區別。對於OTC會議請求,應包括一份聲明,說明請求方是否打算討論根據FD&C法案第505G(d)條或其他法律豁免披露的信息。更多關於場外交易會議的披露和保密信息,請見下文。

除所有Y類會議必須在收到請求後70天內排定外,其餘會議排定時間及提交簡報的時間均與PDUFA會議相關的時間相同。會議一攬子內容建議包括預期的要素,但也包括關於問題編號的具體指導。FDA指出,它通常不會為X型會議提供初步答複。

FDA包括了會議不得記錄的常規提醒,而且有點令人驚訝的是,它還包括了一項聲明,即如果“與會者的行為不專業”,它保留立即結束會議的權利。

新指南涵蓋了OTC專論會議的兩個獨特方麵——涉及多個請求者的聯席會議和在其他公開的OTC專論過程中的保密性。聯席會議的概念被納入《關愛法案》中,可能為FDA提供一種更有效的程序,以向不止一方提供有關特定的擬議專著變更的反饋。在指南中,FDA建議,如果有多個請求者,他們可以考慮組成一個行業工作組(IWG),由一個單一的聯絡點與FDA進行互動,並在成員之間達成他們認為必要的合作協議。FDA特別指出,根據FD&C法案第744M條,所有需繳納專論使用費的IWG成員不得拖欠使用費,IWG指定的聯絡點負責確保會議期間的討論符合IWG的保密協議。

關於保密問題,指導意見主要參考了規約的規定,但指出,盡管關於正式會議的某些信息可以公開,但正式會議並不向公眾開放。

新指南中沒有提及的一個問題是FDA打算如何處理在專論會議指南發布之前提交的會議請求。即使是那些遵循PDUFA指南的請求者似乎也很有可能被拒絕,因為這些請求可能不包括會議請求者是否打算討論豁免披露的信息的聲明。目前還不清楚這些請求是否需要修改,然後被視為重新開始的新請求,或者更重要的是,被視為第一天。如果請求者知道他們最初的請求沒有達到指南中的這一點或其他建議,就需要考慮是否有必要糾正這些缺陷並重新提交。

[1]在一場奇怪的言辭之戰中,FDA放棄了法規中提及“請求者”的語言,而支持“會見請求者”,在新指南中,“會見請求者”被定義為“OTC專論藥物的發起人或請求者”。我們注意到在韋氏詞典中搜索“requestor”在線隻要輸入的結果是“你輸入的單詞不在字典中”。也許國會使用的是更早的版本。