讓我們聽聽患者的意見:FDA發布了關於患者參與醫療器械臨床研究設計和實施的最終指南

2022年3月1日 通過菲利普贏了&詹姆斯·E·瓦倫丁&拉裏·J·鮑爾,高級監管藥物專家

我們的讀者可能知道,我們重視並倡導將患者參與作為醫療產品開發的重要組成部分(參見我們公司的承諾)在這裏2019冠狀病毒疾病不能阻止我們積極的傳播外部主導的以患者為中心的藥物開發(EL-PFDD)與美國食品和藥物管理局(FDA)的會議(見在這裏)以及大流行前患者參與的傳統(參見我們之前關於患者參與活動的報道)在這裏,在這裏,在這裏,在這裏,在這裏,在這裏在這裏).雖然FDA的藥物評估與研究中心(CDER)和生物製品評估與研究中心(CBER)一直因倡導患者參與藥物研發的方法而備受關注,但設備與放射健康中心(CDRH)卻一直在悄悄地起草他們自己的指南患者參與醫療器械臨床研究的設計和實施2019年9月(見我們之前的報道)在這裏).

2022年1月26日,CDRH與CBER一起發布了最終指導文件患者參與醫療器械臨床研究的設計和實施(“指南”),這是多年努力的成果,包括2017年和2018年的FDA患者參與谘詢委員會(PEAC)會議,以及2019年的臨床試驗轉化倡議(CTTI)研討會。該機構的目標體現在對患者參與度的定義中:

“患者參與被定義為與患者進行有意、有意義的互動,為相互學習和有效合作提供機會。”

為此,本指南旨在:

  • “幫助讚助商了解他們如何自願利用患者參與,從患者顧問那裏獲取經驗、觀點和其他相關信息,以改進醫療器械臨床研究的設計和實施;
  • 強調在醫療設備開發過程的早期與患者顧問接觸的好處;
  • 說明哪些患者參與活動通常不被FDA視為受FDA法規(包括有關機構審查委員會(IRB)的法規)約束的研究或活動;和
  • 解決收集並向FDA提交有關醫療器械臨床研究設計和實施的患者參與信息的常見問題和誤解。”

如果公司根據不同患者顧問的意見前瞻性地設計醫療器械臨床研究,那麼潛在的好處是什麼?該機構在指南中提供了幾個例子,如(1)簡化數據收集,從而獲得更高質量的數據,(2)與患者相關的結果數據更多,(3)成本更高、耗時更少的方案修訂。該機構還承認,在整個產品生命周期中,患者參與可能是有益的,這超出了臨床研究的設計和實施範圍。本指南體現了該機構的信念:

“成功采用合法銷售的醫療設備越來越取決於患者對該技術的接受程度,以及患者更多地參與醫療過程,以及證明的公共健康益處。”

該指南為設備製造商在臨床研究中利用患者參與度提供了實用建議。該機構設想了一係列活動,可以通過與“患者顧問”的接觸來加強臨床研究的設計和實施。患者顧問是指有疾病或疾病生活經驗,但自己不是研究/研究參與者或研究/研究參與者的照料者的個人。這包括:

  • 改進知情同意書文件,確保患者理解臨床研究提供的信息;
  • 就後續訪問的靈活選擇和數據收集技術獲取信息,以減少研究/研究參與者的不必要負擔;
  • 在正在進行的研究中,根據需要與患者顧問合作,討論招募障礙或其他問題,如研究延遲的原因或研究前未預料到的挑戰;
  • 討論關於哪些潛在終點對特定疾病/狀況的治療有意義的觀點;
  • 告知臨床研究中患者報告結果(PRO)測量應捕捉的概念,以更好地反映對患者重要的結果;和
  • 告知患者偏好研究的設計,這些研究可用於告知臨床研究的發展,或幫助了解患者之間對擬議治療或用於疾病/狀況的多種治療方案的利益-風險權衡。

該機構強調,讚助商應在臨床研究的早期規劃階段收集患者顧問的意見,以便在製定研究計劃時納入他們的意見。FDA不僅批準供研究設備開發者使用,還將提供給該機構,以告知他們自己的想法。例如,如果臨床研究需要提交試驗裝置豁免(IDE)申請,FDA鼓勵將患者顧問的意見納入最終方案和IDE申請中的知情同意文件,以供FDA審查。對於實際采納患者顧問的意見,我們希望該機構提供實際指導,說明如何將這些意見納入IDE應用程序或隨後的上市前提交。

在考慮將患者顧問的意見納入醫療器械臨床研究的設計或實施時,FDA鼓勵讚助商與相關FDA辦公室/部門進行早期互動,以獲得有關適當設計和任何適用監管要求的反饋。有關計劃患者參與的更多信息,請參閱CDRH的患者科學和參與計劃.讚助商可以使用Q-提交程序獲取FDA對其患者參與計劃或以患者為中心的研究設計的反饋。

最後,為即將到來的2022年3月22日FDA關於本指南的網絡研討會標記日曆。FDA網絡研討會的信息可以找到在這裏.從一開始就聽取患者的意見有助於更好的臨床試驗設計,加快患者招募,最終提高新醫療設備的接受度!